“星星的孩子”，这是我们对自闭症谱系障碍（ASD）患儿的温柔称呼。他们像天上的星星一样，闪烁着独特的光芒，却又仿佛生活在遥远的星球，难以与我们正常交流。社交障碍、重复行为、智力挑战和焦虑，这些都是 ASD 的典型特征，给患儿及其家庭带来了沉重的负担。

　　长期以来，ASD 的治疗一直是医学界的难题。虽然我们对这种疾病有了越来越多的了解，但仍缺乏有效的根治方法。然而，最近一项突破性研究，为我们点亮了一盏新的希望之灯——锂，这种长期用于治疗双相情感障碍和抑郁症的药物，有望成为治疗 ASD 的潜在疗法。

　　这项由韩国基础科学研究所（IBS）突触脑功能障碍中心进行的研究，揭示了锂在改善 ASD 动物模型症状方面的惊人效果。研究团队发现，锂可以恢复因 Dyrk1a 基因突变导致的大脑功能紊乱，并显著缓解相关的行为症状。

　　在众多导致自闭症的遗传风险因素中，Dyrk1a 基因突变扮演着重要的角色。这种突变会导致 Dyrk1a 综合征，患者会出现自闭症、小头畸形、语言障碍、社交障碍和焦虑症等症状。研究人员构建了携带 Dyrk1a 突变的小鼠模型，发现它们也表现出类似的症状，这为研究这种基因突变与自闭症之间的关系提供了重要的工具。

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　　研究发现，Dyrk1a 突变导致自闭症症状的潜在机制之一是 mTOR（雷帕霉素的哺乳动物靶点）的磷酸化水平受损。 mTOR 通路是大脑发育和功能的重要调节器，其功能紊乱与多种神经发育障碍有关。为了深入研究 Dyrk1a 的作用机制，研究人员克服了重重困难，成功培育出完全缺乏 Dyrk1a 表达的小鼠模型。他们发现，这些小鼠的 mTOR 通路及其相关元素的磷酸化水平均发生了显著改变。

　　既然 Dyrk1a 突变会导致 mTOR 通路功能紊乱，那么有没有什么方法可以纠正这一缺陷呢？研究人员将目光投向了锂。

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　　他们对携带 Dyrk1a 突变的小鼠进行了锂治疗，结果令人振奋。锂不仅使小鼠的大脑尺寸恢复正常，还修复了兴奋性神经元的结构和功能，并显著改善了与焦虑和社交互动相关的行为。更重要的是，这种短期治疗的效果竟然可以持续到成年，这表明锂可能通过促进大脑结构和功能的长期恢复而发挥作用。

　　研究人员通过先进的质谱分析技术，进一步探究了锂发挥作用的机制。他们发现，锂的治疗效果部分是通过其对 Kalirin-7 的作用来实现的。Kalirin-7 是一种对突触结构和功能至关重要的分子，它就像神经元之间信息传递的“桥梁”。锂通过调节 Kalirin-7 的功能，帮助恢复大脑信号网络的平衡，从而有效改善 ASD 的核心症状。

　　这项研究为我们展示了锂在治疗自闭症方面的巨大潜力。正如研究人员 Roh Junyeop 博士所说：“Dyrk1a 突变会破坏神经连接，就像城市里的交通堵塞或路障一样。锂有助于清除拥堵，恢复神经元之间的顺畅沟通。”

　　这项研究不仅为自闭症的新治疗方法铺平了道路，还强调了早期诊断和干预的重要性。研究负责人金恩俊主任强调：“我们的研究表明，锂，一种广泛用于治疗躁郁症的药物，也可以作为自闭症的治疗方法。其效果在治疗结束后仍会持续很长时间，这一事实凸显了在关键发育窗口期进行早期干预的重要性。”

　　当然，这项研究仍处于早期阶段，还需要进行更多临床试验来验证其在人类身上的有效性和安全性。但我们有理由相信，这项突破性的发现将为自闭症患者及其家庭带来新的希望，开启自闭症治疗的新篇章。

　　我们期待着，在科学的不断进步下，“星星的孩子”们能够更好地融入这个世界，拥有更加美好的未来。